Ipercolesterolemia, via libera di Aifa alla rimborsabilità di Inclisiran (che si assume due volte l'anno)

L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha dato il via libera alla rimborsabilità per Inclisiran, farmaco indicato negli adulti con ipercolesterolemia primaria (eterozigote familiare e non familiare) o dislipidemia mista (condizioni caratterizzate da alti livelli di grassi nel sangue, incluso il colesterolo).

Il farmaco sviluppato da Novartis, si legge in una nota del gruppo svizzero, interferendo con l’Rna messaggero, è in grado di dimezzare i livelli di colesterolo a bassa densità (Ldc-C, più comunemente, “colesterolo attivo”), principale causa dell’aterosclerosi, la patologia vascolare più diffusa al mondo e responsabile di eventi coronarici e cerebrovascolari acuti (tra cui l’infarto miocardico e l’ictus cererale)

Nello specifico, Inclisiran potrebbe consentire ai pazienti eleggibili di raggiungere in maniera stabile e controllata i livelli taeget di Ldl-c con due somministrazioni l’anno, beneficiando di un significativo miglioramento della qualità di vita.

Si tratta di una terapia a base di small-interfering Rna (siRna) per la riduzione del colesterolo Ldl, e rappresenta un nuovo approccio alla gestione dei pazienti con ipercolesterolemia. Inclisiran è innovativo nel suo meccanismo d’azione poiché rientra nella classe degli agenti terapeutici Rnai (Rna interference), farmaci che silenziano gli Rna messaggeri (mRna). Si tratta di un piccolo Rna interferente (siRna) a doppio filamento con un’elevata affinità per il fegato, all’interno del quale riduce i livelli di una proteina chiamata Pcsk9, coinvolta nel metabolismo del colesterolo. Questo meccanismo aumenta la capacità del fegato di assorbire il colesterolo Lld e porta di conseguenza a una riduzione dei livelli di colesterolo Ldl presente nel sangue.

Inclisiran in Italia è indicato, in aggiunta alla dieta, in associazione a una statina o una statina con altre terapie ipolipemizzanti orali in pazienti non in grado di raggiungere gli obiettivi per l’Ldl-C con la dose massima tollerata di una statina, oppure in monoterapia o in associazione ad altre terapie ipolipemizzanti in pazienti intolleranti alle statine o per i quali una statina è controindicata.

Viene somministrato con due iniezioni all’anno, per via sottocutanea. Dopo la prima iniezione, la dose successiva viene somministrata a distanza di 3 mesi e in seguito ogni 6 mesi. Il farmaco è prescrivibile dallo specialista e la sua somministrazione viene effettuata da un operatore sanitario. «Si tratta di un’innovazione terapeutica che riteniamo abbia il potenziale per superare le attuali sfide all’aderenza e persistenza alla terapia, in quanto il nuovo farmaco comporta anche un vantaggio in termini di posologia rispetto ai farmaci già disponibili, grazie alla somministrazione sottocutanea su base semestrale» dichiara Furio Colivicchi, presidente dell’Associazione nazionale medici cardiologi ospedalieri (Anmco)

«Siamo orgogliosi di portare oggi questa innovazione ai pazienti che soffrono di ipercolesterolemia –  ha aggiunto Valentino Confalone, amministratore delegato di Novartis Italia –. Le patologie cardiovascolari rappresentano un ambito dove c’è un bisogno insoddisfatto ancora molto significativo e dove abbiamo una legacy di 30 anni. Proprio in virtù di questa legacy, continuiamo a investire nella ricerca per trovare soluzioni sempre più innovative, come ad esempio i siRna che sono in grado di agire “a monte”, interferendo cioè con la produzione di proteine che causano le malattie. Oggi questa tecnologia è applicata all’ipercolesterolemia, ma prevediamo in futuro di impiegarla anche nel trattamento di altre patologie».